美國哈佛大學和生物技術公司eGenesis研究人員最近利用一種新的基因編輯技術,敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因,從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關,為全世界亟須器官移植的上百萬病人帶來希望。
鑒于這項成果的意義重大,美國《科學》雜志一次性審稿,并提前在線刊登論文,而不是按慣例等到每周的星期四發表。
異種器官移植課題帶頭人楊璐菡。網絡圖
可移植的豬器官
器官對照圖
重燃異種器官移植信心
哈佛大學和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡表示:“這個工作掃除了10多年前發現豬內源性逆轉錄病毒后在這個領域的最大的安全障礙,也重新燃起了大家對異種器官移植的信心。”
內源性逆轉錄病毒是嵌在細胞內基因組的病毒,在豬身體里面不會有毒性。但當豬的細胞和人的細胞接觸時,這種病毒會從豬的基因組“跳”到人的基因組中。
異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒(一種逆轉錄病毒)從靈長類動物傳播到人類,至今還沒有有效徹底的醫療方法防御和清除艾滋病毒。因此,豬基因組的內源性逆轉錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個重大醫療風險問題。
據不完全統計,全世界大概有200萬人需要器官移植,但是器官捐獻的數量遠遠低于需要的人數。移植器官供體不足隨著老齡化和慢性疾病的多發而愈發嚴重。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導師、美國科學院及工程學院雙料院士喬治·丘奇創立了一家叫eG enesis的生物技術公司,致力于推動異種器官移植臨床應用。從2014年起,楊璐菡作為異種器官移植課題帶頭人,帶領10個人的科研團隊在哈佛和eG enesis利用新發明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術,敲除豬基因組中可能的致病基因。